Betibeglogene autotemcel

贝格基干赛

报告时间: 2026/03/09 20:02:04

基本信息

药物名称Betibeglogene autotemcel

药物别称Beta-thalassaemia gene therapyLentiviral beta AT87Q-Globin vectorLentiviral β-A(T87Q)-Globin VectorBetibeglogene darolentivecbeti-cel +[11]

药物类型细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法 +[4]

作用机制基因转移血红蛋白β链刺激剂

靶点血红蛋白β链

治疗领域 / 适应症β-地中海贫血镰状细胞血症

全球批准适应症β-地中海贫血

中国批准适应症N/A

首批国家/区域欧洲联盟

首批日期2019/05/29

国家/区域美国泰国意大利 +[9]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

活跃适应症β-地中海贫血镰状细胞血症

非活跃适应症N/A

ATC代码B06AX