Patisiran

帕替司兰

报告时间: 2026/04/21 20:00:18

NMEFirst In Class

基本信息

药物名称Patisiran

药物别称patisiran sodiumpatisiran-LNPOnpattroSAR-438037GENZ-438027 +[7]

药物类型化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > siRNA

作用机制RNA干扰转甲状腺素蛋白抑制剂

靶点转甲状腺素蛋白

治疗领域 / 适应症转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性淀粉样变家族性淀粉样变性 +[7]

全球批准适应症转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性家族性淀粉样变性家族性淀粉样神经病

中国批准适应症N/A

首批国家/区域美国

首批日期2018/08/10

国家/区域捷克比利时保加利亚 +[29]

是否复方否

全球最高研发状态批准上市

中国最高研发状态N/A

注册分类N/A

非活跃公司N/A

活跃适应症转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性淀粉样变家族性淀粉样变性 +[6]

非活跃适应症淀粉样多神经病

ATC代码N07XX12